RWE : la réalité booste la clinique

Dans le domaine des soins de santé, les données probantes issues du monde réel (Real-World Evidence, RWE) s’imposent comme un complément précieux aux données des essais cliniques. Ces données RWE proviennent des informations générées à partir de l’observation des soins dans des contextes réels, en dehors du cadre contrôlé des essais cliniques traditionnels. 

Les patients deviennent des acteurs de la recherche grâce aux montres connectées, applications de suivi et plateformes de santé. Ces outils permettent de collecter des données en continu sur l’état de santé, l’adhésion au traitement ou les effets secondaires. Par exemple, des glucomètres connectés permettent le suivi du diabète de type 2 pour ajuster les doses d’insuline en temps réel et évaluer ainsi l’efficacité des traitements dans les conditions de vie quotidienne. La contribution des études fondées sur le RWE a été largement reconnue dans la littérature scientifique. 

À la différence des essais cliniques, les études RWE observent les patients dans leur cadre de soins habituel avec un suivi à long terme. Cette approche permet de refléter la diversité des pratiques médicales et des profils de patients en situation réelle. La RWE intègre une large diversité de patients, de tous âges, avec des comorbidités ou sous traitements multiples. 

Une fois les données disponibles, tels que les dossiers médicaux électroniques, les registres de patients ou les dispositifs connectés, le déploiement des études RWE peut être rapide et à moindre coût par rapport aux études cliniques.  
Grâce à la taille importante des données disponibles, il est possible de détecter des événements rares. Ainsi la RWE offre une vision plus représentative des effets thérapeutiques dans la population réelle.
 

Le principal défi des données issues du RWE vient du fait qu’elles proviennent de sources différentes et qu’elles ne sont souvent pas collectées dans un but de recherche. Cela peut entraîner des problèmes de qualité et de cohérence. Il est aussi indispensable de protéger les informations personnelles des patients et de s’assurer qu’ils ont donné leur accord pour que leurs données soient utilisées dans des études.  Pour obtenir des résultats fiables, il est essentiel de concevoir des protocoles d’étude rigoureux. En 2025, l’encadrement réglementaire se renforce à l’échelle européenne et nationale. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a mis en place une feuille de route pour la période 2025-2027, visant à garantir leur qualité méthodologique et à harmoniser les pratiques à travers l’Europe. En France, la Haute Autorité de Santé (HAS) intègre les RWE dans ses évaluations médico-économiques, tandis que la Commission nationale de l’informatique et des libertés (CNIL) veille à la protection des données personnelles. 

L’utilisation de l’intelligence artificielle et du machine learning permet d’exploiter de vastes volumes de données. Ainsi par exemple, des algorithmes d’IA prédisent les effets secondaires potentiels de nouveaux traitements en oncologie, en croisant des données issues de registres de patients, de capteurs biométriques et de données génétiques. Les données brutes alimentent des modèles prédictifs capables d’anticiper l’évolution d’une maladie ou la réponse à un traitement. Cette réalité opérationnelle transforme la manière dont les médicaments sont développés, évalués et utilisés.